NGS-aktiverede RNAterapi:fuld-cyklus forskning og udvikling og industrialisering
NGS-løsningen er enomfattende præcisionsdetektionsløsning designet til banebrydende -RNA-lægemidler såsom mRNA-terapi, siRNA-terapi og RNA-redigeringsterapi. Det fokuserer på sekvensnøjagtigheden, integriteten og den genetiske stabilitet af RNA-molekyler. Gennem tre kerneteknologier-mRNA-sekventering, ultra-analyse af sjældne varianter og RNA-integritetsvurdering-dækker det hele kvalitetskontrolprocessen for RNA-terapi fra tidlig forskning og udvikling, pilotproduktion til kommercialisering. Dette hjælper virksomheder med at overvinde flaskehalse i udviklingen af RNA-lægemidler, opfylde globale regulatoriske overholdelseskrav og sikre produktsikkerhed og effektivitet.

AfprøvningTjenesteindhold
• Test indhold:Fuld-sekvensbestemmelse: Ved hjælp af high-fidelity RNA-seq-teknologi analyseres mRNA-sekvensen i fuld-længde fuldstændigt for at verificere nøjagtigheden af kodnings- og ukodningssekvenserne (UTR) og screene for sekvensabnormiteter såsom punktmutationer, deletioner og insertioner;
•Isomer analyse: For komplekse mRNA-molekyler, identificere typer og proportioner af alternative splejsningsisomerer og vurdere deres indvirkning på lægemiddelfunktionen;
Sekvenskonsistensverifikation: Sammenlign mRNA-sekvenser fra forskellige produktionsbatches og under forskellige opbevaringsbetingelser for at sikre sekvensstabilitet mellem batches og inden for holdbarheden;
Tekniske fordele: Sekventeringsdækning > 99 %, sekvensjusteringsnøjagtighed Større end eller lig med 99 % og kan nøjagtigt fange sekvensvariationer med lav-overflod.
• Detektionsmuligheder:Den kan nøjagtigt identificere ekstremt sjældne varianter med lav frekvens (såsom sjældne punktmutationer, kimære sekvenser og nedbrydningsrelaterede-varianter).
• Teknisk support:Systemet anvender ultra-dyb sekvensering kombineret med proprietære bioinformatikalgoritmer til effektivt at filtrere baggrundsstøj og forbedre nøjagtigheden af sjældne varianter.
Integriteten af RNA-molekyler bestemmer direkte deres translationseffektivitet og terapeutiske effekt og er en nøgleindikator for kvalitetskontrol af RNA-terapi.
Fuld-integritetsbekræftelse:Forholdet mellem mRNA/siRNA-molekyler i fuld-længde vurderes ved kapillærelektroforese og RNA-seq-dækningsanalyse for at identificere trunkerede og nedbrydningsprodukter;
Sekundær strukturstabilitetsanalyse:En RNA-foldnings-forudsigelsesalgoritme kombineret med eksperimentel verifikation blev brugt til at vurdere integriteten af RNA-molekylets sekundære struktur og undgå påvirkningen af strukturelle abnormiteter på levering og funktion;
Anvendelsesområde for test
mRNA terapi
COVID-19 mRNA-vacciner, cancerterapeutiske mRNA-vacciner, proteinerstatnings-mRNA-lægemidler osv.
Lille RNA-terapi
siRNA-lægemidler, miRNA-mimikere/hæmmere osv.;
RNA-redigeringsterapier
CRISPR-Cas13-medieret RNA-redigeringslægemidler, ADAR-enzymmedierede RNA-modifikationsterapier osv.
Andre RNA-terapier omfatter
cirkulære RNA-lægemidler, lange ikke-kodende RNA-behandlinger (lncRNA) og RNA-aptamer-lægemidler.

